- Thử nghiệm sẽ đánh giá mức độ an toàn, liều lượng và hiệu quả ở bệnh nhân sốc tim
(SeaPRwire) – Hennigsdorf/ Berlin, ngày 23 tháng 7 năm 2025 – hôm nay đã công bố rằng bệnh nhân đầu tiên đã được dùng thuốc trong thử nghiệm lâm sàng PROCARD1 Giai đoạn 1b/2a đánh giá kháng thể đơn dòng của họ, procizumab, ở những bệnh nhân bị sốc chủ yếu do các biến cố tim mạch gây ra. Sốc là một tình trạng đe dọa tính mạng được đặc trưng bởi sự suy giảm đột ngột chức năng tuần hoàn do bệnh giai đoạn cuối hoặc các sự kiện cấp tính, thường dẫn đến suy tạng. Với chỉ các lựa chọn điều trị triệu chứng hiện có, sốc có tỷ lệ tử vong cao, trên 50%. Thử nghiệm Giai đoạn 1b/2a được thiết kế để xác định liều lượng mục tiêu cho procizumab nhằm chuẩn bị cho việc phát triển lâm sàng tiếp theo. Ngoài ra, thử nghiệm sẽ cung cấp tín hiệu về hiệu quả. Trong một nghiên cứu Giai đoạn 1 ở những người tình nguyện khỏe mạnh, procizumab đã được dung nạp tốt.
Procizumab là một kháng thể đơn dòng trung hòa dipeptidyl peptidase 3 lưu hành (cDPP3), một yếu tố ức chế tim và tác nhân bệnh lý chính gây sốc. DPP3 lưu hành phân hủy angiotensin II, gây mất kiểm soát hệ thống renin-angiotensin-aldosterone (RAAS). Rối loạn điều hòa này dẫn đến suy sụp tim mạch, đặc trưng bởi suy tạng và cuối cùng là tử vong. Trong các nghiên cứu tiền lâm sàng, procizumab đã được chứng minh là có khả năng ức chế hoạt động của cDPP3, dẫn đến khôi phục sự kiểm soát đối với hệ thống RAAS, bình thường hóa chức năng tim mạch và cải thiện khả năng sống sót.
“Việc khởi động nghiên cứu này đánh dấu một cột mốc quan trọng đối với 4TEEN4 khi chúng tôi đưa kháng thể đơn dòng của mình vào các thử nghiệm lâm sàng giai đoạn sau,” Tiến sĩ Andreas Bergmann, Giám đốc điều hành của 4TEEN4 Pharmaceuticals cho biết. “Procizumab đã chứng minh khả năng đảo ngược sốc trong cả các mô hình tiền lâm sàng và lần sử dụng lâm sàng đầu tiên, nhấn mạnh tiềm năng điều trị của nó.”
“Nghiên cứu sâu rộng trên hơn 100.000 bệnh nhân nguy kịch đã xác định rằng nồng độ cDPP3 cao có ý nghĩa đáng kể trong việc báo hiệu tỷ lệ tử vong ngắn hạn ở bệnh nhân sốc,” Alexandre Mebazaa, MD, PhD, Giáo sư Y học tại Université Paris Cité ở Pháp và là Điều tra viên chính của nghiên cứu PROCARD1 nhận xét. “Ở nhiều bệnh nhân, sốc tiến triển nhanh chóng sau khi nồng độ cDPP3 vượt quá ngưỡng bình thường, tại thời điểm đó khả năng hồi phục giảm đáng kể. Procizumab được thiết kế để can thiệp bằng cách trung hòa tác động tiêu cực của cDPP3. Phương pháp cơ chế này có thể giúp giảm đáng kể tỷ lệ tử vong bằng cách can thiệp vào nguồn gốc sinh học của sốc, chứ không phải các tác động về sau của nó.”
PROCARD1 () là một thử nghiệm Giai đoạn 1b/2a đa trung tâm, ngẫu nhiên, mù đôi, có đối chứng giả dược, đánh giá mức độ an toàn, khả năng dung nạp, dược động học (PK) và dược lực học (PD) của procizumab ở bệnh nhân sốc tim có mức cDPP3 tăng cao. Tối đa 70 bệnh nhân sẽ được tuyển chọn tại 11 trung tâm ở Bỉ, Cộng hòa Séc, Pháp, Hà Lan và Ba Lan. Bệnh nhân sẽ nhận một liều tiêm tĩnh mạch duy nhất procizumab ở mức 10 mg/kg, 20 mg/kg hoặc giả dược, cùng với chăm sóc tiêu chuẩn.
Về Sốc
Sốc là một tình trạng nghiêm trọng và đe dọa tính mạng trong đó hệ tuần hoàn không cung cấp đủ oxy để đáp ứng nhu cầu trao đổi chất của cơ thể, dẫn đến rối loạn chức năng tạng và tỷ lệ tử vong cao. Nó có thể là kết quả của nhiều nguyên nhân khác nhau, bao gồm nhiễm trùng huyết, chấn thương, bỏng, phẫu thuật lớn và các biến cố tim mạch, và chiếm khoảng một trong ba trường hợp nhập viện vào các đơn vị chăm sóc đặc biệt (ICUs).1
Sốc tim là dạng suy tuần hoàn phổ biến thứ hai. Nó thường được gây ra bởi nhồi máu cơ tim cấp (AMI) hoặc suy tim mất bù cấp (ADHF). Mặc dù có những tiến bộ trong chăm sóc hỗ trợ, sốc tim vẫn là một nhu cầu y tế chưa được đáp ứng lớn, không có liệu pháp nào được phê duyệt nhắm mục tiêu vào các nguyên nhân cơ bản của nó và tỷ lệ tử vong vượt quá 50%23.
Về Procizumab
Procizumab là một kháng thể đơn dòng nhân hóa được thiết kế để nhắm mục tiêu chọn lọc vào dipeptidyl peptidase 3 lưu hành (cDPP3). Trong điều kiện sinh lý, DPP3 là một enzyme nội bào. Tuy nhiên, khi được giải phóng vào tuần hoàn, thường là do tổn thương tế bào, nó phân hủy các peptide angiotensin, dẫn đến rối loạn điều hòa hệ thống renin-angiotensin-aldosterone (RAAS). Việc mất kiểm soát RAAS có thể dẫn đến sốc, suy tạng rộng và cuối cùng là tử vong. Bằng cách ức chế hoạt động của cDPP3, procizumab khôi phục cân bằng RAAS và ổn định chức năng tim mạch. Tiềm năng điều trị của procizumab đã được chứng minh trong các nghiên cứu tiền lâm sàng và lâm sàng, nơi nó đã bình thường hóa hiệu quả các thông số tim mạch, đảo ngược rối loạn chức năng tạng và tăng khả năng sống sót. Procizumab cũng cho thấy một hồ sơ an toàn và dung nạp thuận lợi trong một nghiên cứu Giai đoạn 1 đã hoàn thành ở những người tình nguyện khỏe mạnh.
Về 4TEEN4
Sứ mệnh của 4TEEN4 là đảo ngược sốc đe dọa tính mạng và khôi phục chức năng tạng bằng procizumab. Kháng thể có tính đặc hiệu cao, đầu tiên trong loại này ngăn chặn DPP3 lưu hành, tác nhân bệnh lý chính gây tử vong trong sốc. Dựa trên các kết quả rất đáng khích lệ trên các mô hình tiền lâm sàng và lần sử dụng ban đầu ở bệnh nhân, procizumab hiện đang trong nghiên cứu Giai đoạn 1b/2a đánh giá tiềm năng của nó như một phương pháp điều trị sốc do các biến cố tim mạch cấp tính và nhiễm trùng huyết. Bằng cách nhắm mục tiêu vào nguyên nhân gốc rễ, 4TEEN4 nhằm mục đích đưa việc điều trị sốc vượt ra ngoài chăm sóc hỗ trợ và cải thiện khả năng sống sót ở bệnh nhân nguy kịch.
Liên hệ cho Nhà đầu tư & Truyền thông:
Trophic Communications
Eva Mulder & Charlotte Spitz, PhD
+49 171 3512733
1 Van Lier, D. & Pickkers, P. Circulating biomarkers to assess cardiovascular function in critically ill. Curr. Opin. Crit. Care 27, 261–268 (2021).
2 an Diepen, S. et al. Contemporary Management of Cardiogenic Shock: A Scientific Statement from the American Heart Association. Circulation vol. 136 (2017)
3 Arrigo, M. et al. Current and future trial design in refractory cardiogenic shock. Eur. J. Heart Fail. 25, 609–615 (2023)
Bài viết được cung cấp bởi nhà cung cấp nội dung bên thứ ba. SeaPRwire (https://www.seaprwire.com/) không đưa ra bảo đảm hoặc tuyên bố liên quan đến điều đó.
Lĩnh vực: Tin nổi bật, Tin tức hàng ngày
SeaPRwire cung cấp phát hành thông cáo báo chí thời gian thực cho các công ty và tổ chức, tiếp cận hơn 6.500 cửa hàng truyền thông, 86.000 biên tập viên và nhà báo, và 3,5 triệu máy tính để bàn chuyên nghiệp tại 90 quốc gia. SeaPRwire hỗ trợ phân phối thông cáo báo chí bằng tiếng Anh, tiếng Hàn, tiếng Nhật, tiếng Ả Rập, tiếng Trung Giản thể, tiếng Trung Truyền thống, tiếng Việt, tiếng Thái, tiếng Indonesia, tiếng Mã Lai, tiếng Đức, tiếng Nga, tiếng Pháp, tiếng Tây Ban Nha, tiếng Bồ Đào Nha và các ngôn ngữ khác.
