Aicuris Trình bày Dữ liệu Dược động học từ Thử nghiệm Lâm sàng Đầu tiên trên Người của AIC468, một Oligonucleotide Antisense Mới Nhắm Mục tiêu Vi rút BK, tại Đại hội Ghép tạng Thế giới

• Kết quả ban đầu từ thử nghiệm Giai đoạn 1 Đầu tiên trên Người (FIH) đánh giá AIC468, một oligonucleotide đối mã (ASO) thế hệ thứ 2, trên các tình nguyện viên khỏe mạnh đã cho thấy các đặc tính dược động học (PK) thuận lợi.
• AIC468 an toàn và được dung nạp tốt ở tất cả các bệnh nhân được đánh giá cho đến nay.
• Kết quả PK tiền lâm sàng và trên người cho thấy nồng độ hiệu quả trong thận có thể đạt được bằng cách dùng thuốc hàng tuần hoặc ít thường xuyên hơn trong phạm vi liều lượng đã được nghiên cứu.

(SeaPRwire) –   Wuppertal, Đức, ngày 5 tháng 8 năm 2025 – hôm nay đã công bố dữ liệu lâm sàng ban đầu từ thử nghiệm Giai đoạn 1 đầu tiên trên người đang diễn ra với AIC468. Oligonucleotide đối mã kháng vi-rút mới đang được phát triển để điều trị nhiễm vi-rút BK (BKV) ở những người nhận ghép thận. Kết quả tạm thời, được trình bày tại Hội nghị Ghép tạng Thế giới ở San Francisco vào ngày 4 tháng 8 năm 2025, cung cấp cái nhìn tổng quan về các đặc tính PK của AIC468 từ thử nghiệm lâm sàng Giai đoạn 1 trên các tình nguyện viên khỏe mạnh.

“Nhiễm vi-rút BK là một mối đe dọa nghiêm trọng và dai dẳng đối với bệnh nhân suy giảm miễn dịch với nguy cơ cao bị tổn thương thận hoặc mất thận sau khi cấy ghép. Kết quả PK và dữ liệu an toàn cho đến nay rất đáng khích lệ và cung cấp cho chúng tôi những hiểu biết có giá trị cho việc tiếp tục phát triển chương trình khác biệt này,” Cynthia Wat, MD, CMO của Aicuris cho biết. “Mục tiêu của chúng tôi là đạt được các giải pháp điều trị hữu hình cho bệnh nhân suy giảm miễn dịch đã ghép thận, và dữ liệu PK và an toàn mạnh mẽ này là một bước quan trọng để chúng tôi đạt được mục tiêu này.”

Dữ liệu thử nghiệm FIH từ 72 tình nguyện viên khỏe mạnh, sáu nhóm liều tăng dần đơn (SAD) dùng dưới da, một mức liều tiêm tĩnh mạch và hai nhóm liều tăng dần đa (MAD) dùng dưới da đã được trình bày tại Hội nghị Ghép tạng Thế giới. AIC468 an toàn và được dung nạp tốt ở tất cả các nhóm đã được nghiên cứu cho đến nay.

Sản phẩm ứng cử viên đạt sinh khả dụng tuyệt vời (82%), hấp thu nhanh chóng và phân phối đến các mô ngoại vi. Thời gian bán thải thuận lợi cùng với dữ liệu tiền lâm sàng cho thấy nồng độ hiệu quả trong thận có thể đạt được bằng các phác đồ dùng thuốc hàng tuần hoặc ít thường xuyên hơn trong phạm vi liều lượng đã được nghiên cứu. Ngoài ra, thanh thải qua thận đối với AIC468 chiếm ít hơn 2% tổng thanh thải, thể hiện một con đường đào thải không đáng kể. Hấp thu vào mô và chuyển hóa sau đó dường như là con đường thanh thải chính, hỗ trợ hồ sơ an toàn lành tính đã được quan sát. Thử nghiệm đang tiến triển theo kế hoạch trong nhóm MAD thứ ba.

“Aicuris tiếp tục tạo đà bằng cách thực hiện chiến lược thử nghiệm lâm sàng của chúng tôi và đạt được bộ dữ liệu dương tính đầu tiên cho chương trình lâm sàng thứ ba của chúng tôi dành cho bệnh nhân suy giảm miễn dịch,” Larry Edwards, CEO của Aicuris cho biết thêm. “Trong nửa cuối năm 2025, chúng tôi kỳ vọng dữ liệu từ chương trình Giai đoạn 1 sẽ cho phép chúng tôi nhanh chóng đưa AIC468 vào thử nghiệm chứng minh cơ chế Giai đoạn 2a vào nửa đầu năm 2026 để chứng minh giá trị của nó đối với bệnh nhân.”

Thử nghiệm đầu tiên trên người ngẫu nhiên, mù đôi, có đối chứng giả dược được thiết kế để đánh giá tính an toàn, khả năng dung nạp và dược động học của AIC468 ở những tình nguyện viên khỏe mạnh. Các nhóm SAD đã thử nghiệm AIC468 hoặc một nhóm đối chứng giả dược trên tổng số 56 tình nguyện viên khỏe mạnh trên sáu mức liều dưới da (25 mg đến 600 mg) và một mức liều tiêm tĩnh mạch (200 mg). Trong các nhóm MAD, 24 đối tượng bổ sung được nhận năm liều AIC468 lặp lại (130 mg, 230mg và 330 mg). Việc dùng thuốc trong tất cả các nhóm SAD và hai nhóm MAD đầu tiên đã được hoàn thành thành công. Thử nghiệm đang tiến triển theo kế hoạch trong nhóm MAD thứ ba với dữ liệu dự kiến vào cuối năm nay.

Về BKV
BKV là một loại polyomavirus phổ biến lây nhiễm cho hầu hết mọi người từ khi còn nhỏ, thường không có triệu chứng. Ở những người suy giảm miễn dịch, chẳng hạn như người nhận cấy ghép nội tạng, BKV có thể tái hoạt, dẫn đến các vấn đề sức khỏe nghiêm trọng. Ở bệnh nhân ghép thận, sự tái hoạt của BKV có thể gây bệnh thận liên quan đến vi-rút BK (BKVAN), ảnh hưởng đến tới 10% số người nhận và có khả năng dẫn đến mất ghép. Việc quản lý hiện tại bao gồm giảm liệu pháp ức chế miễn dịch, điều này làm tăng nguy cơ thải ghép. Mặc dù phổ biến, nhưng không có phương pháp điều trị kháng vi-rút nào được phê duyệt đặc hiệu cho BKV.

Về AIC468
AIC468 là một liệu pháp oligonucleotide đối mã được thiết kế để điều trị sự tái hoạt của vi-rút BK ở bệnh nhân ghép thận, điều này có thể gây ra nguy cơ sức khỏe đáng kể cho những bệnh nhân này. Ứng cử viên này ngăn chặn sự nhân lên của vi-rút trong các tế bào bị nhiễm bằng cách ức chế quá trình nối pre-mRNA mã hóa kháng nguyên T lớn của vi-rút. Cách tiếp cận sáng tạo này đã chứng minh hoạt tính kháng vi-rút mạnh mẽ cùng với hồ sơ dược động học và an toàn thuận lợi trong các nghiên cứu tiền lâm sàng và hiện đang được đánh giá trong một thử nghiệm lâm sàng Giai đoạn 1.

Về Aicuris
Aicuris đang đáp ứng nhu cầu của số lượng ngày càng tăng những người suy giảm miễn dịch, những người cần các liệu pháp chính xác để điều trị nhiễm trùng hiệu quả. Sản phẩm chủ lực của chúng tôi, PREVYMIS^®, được tiếp thị bởi đối tác của chúng tôi là MSD, ngăn ngừa CMV ở một nhóm xác định người nhận ghép tạng. Ứng cử viên Giai đoạn 3 quan trọng của chúng tôi, pritelivir, nhằm mục đích giải quyết các nhiễm trùng HSV kháng thuốc ở một nhóm lớn bệnh nhân có hệ miễn dịch suy yếu. Đối với những người suy giảm miễn dịch, một nhiễm trùng đáng lẽ có thể kiểm soát được lại có thể đồng nghĩa với sự sống hoặc cái chết. Aicuris, với chuyên môn và danh mục sản phẩm đang phát triển, cam kết cung cấp các giải pháp điều trị cho họ hiện tại và trong tương lai.

Liên hệ:
Aicuris Anti-infective Cures AG
info@aicuris.com

Trophic Communications
Dr. Stephanie May và Dr. Charlotte Spitz
Điện thoại: +49 171 3512733
Email: