(SeaPRwire) – Gracell đang tiên phong sử dụng liệu pháp CAR-T nhắm mục tiêu kép CD19/BCMA trong bệnh lupus ban đỏ kháng trị, hướng tới sự suy giảm sâu hơn và rộng hơn các tế bào tiết kháng thể và tế bào B gây bệnh
FasTCAR-T GC012F đã thể hiện phản ứng sâu và hồ sơ an toàn thuận lợi trong các thử nghiệm lâm sàng do các nhà điều tra khởi xướng (IIT) trên 60 bệnh nhân mắc hội chứng mieloma đa u và bệnh bạch cầu không Hodgkin loại B (B-NHL)
SAN DIEGO và SUZHOU, Trung Quốc và THƯỢNG HẢI, Trung Quốc, ngày 27 tháng 11 năm 2023 – Gracell Biotechnologies Inc. (“Gracell” hoặc “Công ty”, NASDAQ: GRCL), một công ty sinh học lâm sàng toàn cầu chuyên phát triển các liệu pháp tế bào điều trị ung thư và bệnh tự miễn dịch đổi mới và hiệu quả cao, ngày hôm nay thông báo rằng Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã phê duyệt đơn xin thuốc mới điều tra (IND) của Gracell, cho phép Công ty khởi động một thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 1/2 đánh giá FasTCAR-T GC012F ở Hoa Kỳ để điều trị bệnh lupus ban đỏ kháng trị (rSLE).
“Chúng tôi rất phấn khởi khi mở rộng phát triển lâm sàng cho tài sản dẫn đầu FasTCAR của chúng tôi, GC012F, để điều trị rSLE tại Hoa Kỳ,” Tiến sĩ William Cao, người sáng lập, Chủ tịch và Giám đốc điều hành của Gracell cho biết. “Bước tiến này đánh dấu sự phê duyệt IND thứ hai của GC012F tại Hoa Kỳ, một cột mốc quan trọng. Là một liệu pháp CAR-T thế hệ mới, GC012F kết hợp cách tiếp cận nhắm mục tiêu kép CD19/BCMA đột phá và công nghệ sản xuất FasTCAR trong một ngày của chúng tôi, cả hai đều có thể cung cấp lợi ích ý nghĩa cho bệnh nhân SLE. Bên cạnh đó, điều làm nổi bật GC012F là hồ sơ an toàn thuận lợi được chứng minh bằng sự vắng mặt của tác dụng phụ thần kinh trong 60 bệnh nhân được điều trị trong ba nghiên cứu IIT. Chúng tôi mong muốn phát triển GC012F thành một phương pháp điều trị chuyển đổi cho bệnh nhân SLE, những người đang cần những phương pháp điều trị hiệu quả và an toàn cao.
GC012F là ứng viên CAR-T tự thân nhắm mục tiêu kép BCMA và CD19 và sử dụng nền tảng sản xuất FasTCAR trong một ngày độc quyền của Gracell. Bên cạnh thử nghiệm rSLE sắp tới, GC012F đang được đánh giá trong thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 1b/2 tại Hoa Kỳ để điều trị hội chứng mieloma đa u tái phát/kháng trị (RRMM) và trong bốn nghiên cứu IIT để điều trị rSLE, RRMM, hội chứng mieloma đa u mới chẩn đoán (NDMM) và bệnh bạch cầu không Hodgkin loại B. Kết quả lâm sàng cập nhật từ nghiên cứu IIT về NDMM, sẽ được trình bày tại Hội nghị Hàng năm lần thứ 65 của Hiệp hội Ung thư Mỹ vào tháng 12 năm 2023, cho thấy tỷ lệ đáp ứng chung (ORR) là 100% và tỷ lệ đáp ứng hoàn toàn không dư tích (MRD-sCR) nghiêm ngặt là 95,5%.
Giai đoạn 1 của thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 1/2 đánh giá GC012F trong rSLE sẽ được khởi động vào năm 2024 và được thiết kế để đánh giá an toàn và dung nhanh của GC012F, xác định liều lượng được khuyến cáo cho nghiên cứu giai đoạn 2 và mô tả dược động học của GC012F trong nhóm bệnh nhân này.
Bệnh lupus ban đỏ hệ thống (SLE) là một bệnh tự miễn dịch do tế bào B gây ra, trong đó kháng thể do hệ miễn dịch tạo ra tấn công các mô của bệnh nhân, gây tổn thương nhiều cơ quan. Trong khi thuốc ức chế miễn dịch được sử dụng như tiêu chuẩn chăm sóc hiện tại, SLE vẫn là một tình trạng mãn tính khó kiểm soát, ảnh hưởng đáng kể đến chất lượng cuộc sống và không có cách chữa trị. Do đó, có nhu cầu y tế cấp bách và lớn chưa được đáp ứng về các phương pháp điều trị hiệu quả hơn – thậm chí có thể chữa khỏi bệnh – đặc biệt là để quản lý rSLE.
Một số nghiên cứu trường hợp ở học thuật đã cho thấy liệu pháp tế bào CAR-T nhắm mục tiêu CD19 có thể thực hiện được, dung nhanh và hiệu quả cao trong một số bệnh tự miễn dịch, bao gồm SLE. Bằng cách nhắm mục tiêu cả CD19 và BCMA, người ta tin rằng GC012F có thể cho phép loại bỏ sâu hơn và rộng hơn các tế bào B và tế bào plasma gây bệnh, có thể cung cấp một cách tiếp cận điều trị hiệu quả và lâu dài hơn cho rSLE. Hơn nữa, trong các nghiên cứu tiền lâm sàng, GC012F đã cho thấy khả năng loại bỏ tế bào tiết kháng thể hiệu quả hơn so với liệu pháp CAR-T nhắm mục tiêu CD19 đơn.
Về GC012F
GC012F là ứng viên tế bào CAR-T tự thân nhắm mục tiêu kép BCMA/CD19 của Gracell, sử dụng nền tảng FasTCAR và hướng tới chuyển đổi điều trị ung thư và bệnh tự miễn dịch bằng cách đẩy nhanh, sâu và bền vững phản ứng với hồ sơ an toàn cải thiện. GC012F hiện đang được đánh giá trong các nghiên cứu lâm sàng đối với nhiều bệnh bạch huyết cũng như bệnh tự miễn dịch và đã thể hiện hồ sơ hiệu quả và an toàn đồng nhất. Gracell đã khởi động một thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 1b/2 đánh giá GC012F để điều trị RRMM tại Hoa Kỳ và một thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 1/2 tại Trung Quốc sẽ được bắt đầu ngay lập tức. Một nghiên cứu IIT cũng đã được khởi xướng để đánh giá GC012F cho điều trị rSLE và đơn xin thuốc mới điều tra để nghiên cứu GC012F trong rSLE đã được Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ phê duyệt.
Bài viết được cung cấp bởi nhà cung cấp nội dung bên thứ ba. SeaPRwire (https://www.seaprwire.com/) không đưa ra bảo đảm hoặc tuyên bố liên quan đến điều đó.
Lĩnh vực: Tin nổi bật, Tin tức hàng ngày
SeaPRwire cung cấp dịch vụ phân phối thông cáo báo chí cho khách hàng toàn cầu bằng nhiều ngôn ngữ(MiddleEast, Singapore, Hong Kong, Vietnam, Thailand, Taiwan, Malaysia, Indonesia, Philippines, Germany, Russia, and others)
Về FasTCAR
Giới thiệu vào năm 2017, FasTCAR là nền tảng sản xuất tế bào CAR-T tự thân trong một ngày cách mạng của Gracell. FasTCAR nhằm dẫn đầu thế hệ liệu pháp mới cho ung thư và bệnh tự miễn dịch, và cải thiện kết quả điều trị cho bệnh nhân bằng cách tăng cường hiệu quả, giảm chi phí và cho phép nhiều bệnh nhân hơn tiếp cận điều trị CAR-T quan trọng. FasTCAR rút ngắn thời gian sản xuất tế bào từ tuần lễ xuống còn trong một đêm, có thể giảm thời gian chờ đợi bệnh nhân và khả năng bệnh tiến triển trong thời gian đó. Hơn nữa, tế bào CAR-T sản xuất bằng FasTCAR có vẻ trẻ hơn so với tế bào CAR-T truyền thống, khiến chúng phát triển và hiệu quả hơn trong việc tiêu diệt tế bào ung thư. Năm 2022 và 2023, FasTCAR được vinh danh là Giải thưởng Sáng tạo Sinh học của năm tại Giải thưởng Fierce Life Sciences và Lựa chọn Giải pháp Miễn dịch Toàn diện của năm tại Giải thưởng Công nghệ Sinh học Xuất sắc, nhờ khả năng giải quyế