MP1032 của MetrioPharm Nhận Được Chứng Nhận Thuốc Hiếm của EMA trong Bệnh Loạn Dưỡng Cơ Duchenne

• European Medicines Agency (EMA) công nhận tiềm năng của hợp chất hàng đầu MP1032 trong việc giải quyết nhu cầu y tế chưa được đáp ứng cao ở bệnh loạn dưỡng cơ Duchenne (DMD)
• Chỉ định này mở đường cho liệu pháp dài hạn an toàn hơn
• MP1032 đã chứng minh khả năng bảo tồn chức năng cơ và giảm viêm mà không làm gián đoạn các quá trình tế bào bình thường

(SeaPRwire) –   Zurich, ngày 29 tháng 7 năm 2025 –, một công ty dược phẩm phát triển thuốc cho các bệnh viêm nhiễm và truyền nhiễm, hôm nay thông báo rằng European Medicines Agency (EMA) đã cấp Chứng nhận Thuốc Hiếm (Orphan Drug Designation – ODD) cho hợp chất hàng đầu của mình, MP1032 để điều trị cho trẻ em mắc bệnh loạn dưỡng cơ Duchenne (DMD). Cột mốc này theo sau ODD của U.S. FDA, nhấn mạnh tiềm năng của MP1032 như một liệu pháp đầu tiên trong nhóm có thể giảm thiểu sự phụ thuộc vào corticosteroid liều cao, gây ra các tác dụng phụ nghiêm trọng như loãng xương, chậm phát triển và các vấn đề về trao đổi chất.

ODD của EMA cung cấp các ưu đãi chính, bao gồm hỗ trợ giao thức từ EMA, miễn phí và tối đa 12 năm độc quyền thị trường ở EU (kéo dài từ 10 năm do trọng tâm nhi khoa của DMD) sau khi được phê duyệt. Sự xác nhận quy định này dựa trên dữ liệu tiền lâm sàng thuyết phục cho thấy khả năng của MP1032 trong việc bảo tồn chức năng cơ và giảm viêm mà không làm gián đoạn các quá trình tế bào bình thường.

“ODD kép này từ FDA và EMA cũng như Chứng nhận Bệnh Nhi khoa Hiếm gặp (Rare Pediatric Disease Designation) đã nhận được từ FDA là những yếu tố thay đổi cuộc chơi cho MetrioPharm và cộng đồng DMD,” CEO Thomas Christély cho biết. “Cơ chế độc đáo của MP1032 — điều chỉnh ROS ty thể trong các tế bào miễn dịch hoạt động quá mức — có thể thay đổi việc quản lý DMD lâu dài bằng cách cắt giảm liều lượng và tác dụng phụ của corticosteroid. Chúng tôi đang đẩy nhanh tiến độ của MP1032 hướng tới các thử nghiệm Giai đoạn II, hợp tác với các nhóm bệnh nhân và khám phá các quan hệ đối tác để mang phương pháp này đến cho những trẻ em cần các lựa chọn an toàn hơn. Vượt ra ngoài DMD, cách tiếp cận hướng dẫn vật chủ của nền tảng của chúng tôi đã cho thấy nhiều hứa hẹn trong các bệnh tự miễn và thậm chí cả đại dịch, như bằng chứng từ nghiên cứu Giai đoạn IIa về COVID-19 do HERA tài trợ.”

###

Giới thiệu về MP1032

Ứng cử viên hàng đầu MP1032 của MetrioPharm là một phân tử nhỏ độc đáo nhắm mục tiêu vào các phản ứng quá mức của các tế bào miễn dịch được kích hoạt bằng cách giải quyết một quá trình trao đổi chất tự nhiên, trung tâm xảy ra trong các tế bào miễn dịch được kích hoạt. Ty thể của các tế bào này phản ứng với sự kích hoạt bằng cách tăng cường sự trao đổi chất năng lượng của chúng, từ đó dẫn đến việc tạo ra các loại oxy phản ứng (ROS) quá mức. MP1032 là một loại thuốc chống viêm đầu tiên trong nhóm, làm giảm ROS quá mức mà không can thiệp vào mức ROS sinh lý của các tế bào khác, vốn rất cần thiết cho chức năng tế bào bình thường, dẫn đến một hồ sơ an toàn tuyệt vời. Là một liệu pháp đơn lẻ, MP1032 tạo ra các tác dụng điều trị tương tự như corticosteroid (các liệu pháp dựa trên cortisone), nhưng không có tác dụng phụ nghiêm trọng. Không giống như các thuốc chống viêm truyền thống, nó bắt chước lợi ích của corticosteroid như một liệu pháp đơn lẻ nhưng tránh được độc tính của chúng, như đã chứng minh trong các mô hình tiền lâm sàng của DMD, đa xơ cứng, viêm khớp, v.v. Bản chất hướng dẫn vật chủ của nó cũng định vị nó cho các bệnh truyền nhiễm, với dữ liệu Giai đoạn IIa ở 131 bệnh nhân COVID-19 nhập viện (được công bố trong ) xác nhận tính an toàn và hiệu quả chống lại chứng viêm do vi rút — bất kể mầm bệnh nào.

Giới thiệu về DMD

DMD là dạng loạn dưỡng cơ phổ biến nhất. Đây là một rối loạn di truyền đặc trưng bởi sự thoái hóa cơ tiến triển; khởi phát triệu chứng là ở thời thơ ấu, thường là từ hai đến ba tuổi. Bệnh chủ yếu ảnh hưởng đến trẻ em trai gây mất cơ nghiêm trọng và suy tim. DMD làm giảm đáng kể tuổi thọ. Các liệu pháp tiêu chuẩn hiện tại bao gồm điều trị bằng corticosteroid liều cao trong nhiều thập kỷ, dẫn đến các tác dụng phụ nghiêm trọng nhưng có thể làm chậm đáng kể sự tiến triển của bệnh.

Giới thiệu về MetrioPharm AG

Có trụ sở chính tại Zurich, Thụy Sĩ, với công ty con R&D tại Berlin, Đức, MetrioPharm là một công ty công nghệ sinh học tư nhân tiên phong trong các liệu pháp phân tử nhỏ cho các bệnh viêm nhiễm, tự miễn và truyền nhiễm. Nền tảng điều chỉnh ROS của nó đã tạo ra một loạt các sản phẩm mạnh mẽ, bao gồm các kết hợp đặc hiệu cho bệnh đa xơ cứng, viêm khớp, nhiễm trùng huyết, bệnh viêm ruột, bệnh vẩy nến và các chỉ định hiếm gặp như DMD là sản phẩm hàng đầu.

Trong các bệnh truyền nhiễm, MetrioPharm đang thúc đẩy công tác chuẩn bị sẵn sàng cho đại dịch dựa trên nghiên cứu Giai đoạn IIa về COVID-19 thành công của mình do khoản tài trợ 7,9 triệu euro từ Cơ quan Chuẩn bị và Ứng phó Khẩn cấp Y tế Châu Âu (HERA) tài trợ. Cơ chế hướng dẫn vật chủ của MP1032 nhắm mục tiêu vào các phản ứng thái quá của hệ miễn dịch thay vì các loại vi rút cụ thể, cung cấp một công cụ ứng phó nhanh chóng cho các mối đe dọa mới nổi. Với hồ sơ an toàn mạnh mẽ trong các nghiên cứu tiền lâm sàng và lâm sàng, MetrioPharm sẵn sàng cho các hợp tác chiến lược và các cột mốc quan trọng hơn nữa.

Tuyên bố hướng tới tương lai

Thông cáo báo chí này chứa các tuyên bố hướng tới tương lai liên quan đến rủi ro và sự không chắc chắn và phù hợp với đánh giá của MetrioPharm AG kể từ ngày phát hành này. Các tuyên bố hướng tới tương lai như vậy không phải là lời hứa cũng không phải là sự đảm bảo mà phải chịu nhiều rủi ro và sự không chắc chắn. Không có trách nhiệm pháp lý hoặc bảo hành nào và không có yêu cầu bồi thường nào được đưa ra đối với tính kịp thời, tính chính xác hoặc tính đầy đủ của dữ liệu và thông tin đó, và không nên dựa vào dữ liệu và thông tin đó, một cách rõ ràng hoặc ngụ ý.

Liên hệ

MetrioPharm

Truyền thông Doanh nghiệp & Quan hệ Báo chí

E

W

akampion

Dr. Ludger Wess / Ines-Regina Buth

Các đối tác quản lý

info@akampion.com

Điện thoại. +49 40 88 16 59 64 /

Điện thoại. +49 30 23 63 27 68

“`