– Cuộc gọi hội nghị sẽ được tổ chức lúc 8:45 sáng EDT –
SOUTH PLAINFIELD, N.J., Ngày 15 tháng 9 năm 2023 – PTC Therapeutics, Inc. (NASDAQ: PTCT) đã công bố hôm nay rằng Ủy ban Thuốc dùng cho người (CHMP) của Cơ quan Quản lý Dược phẩm Châu Âu (EMA) đã đưa ra ý kiến tiêu cực về việc chuyển đổi giấy phép tiếp thị có điều kiện thành giấy phép tiếp thị đầy đủ của Translarna
(ataluren) để điều trị bệnh loạn dưỡng cơ Duchenne do đột biến vô nghĩa (nmDMD). Ý kiến tiêu cực cũng áp dụng cho việc gia hạn giấy phép có điều kiện hiện tại. PTC có kế hoạch gửi yêu cầu xem xét lại theo hướng dẫn của EMA. Translarna sẽ tiếp tục có mặt trên thị trường và có sẵn cho bệnh nhân mắc nmDMD cho đến khi quá trình xem xét lại hoàn tất.
“Chúng tôi rất bất ngờ và cực kỳ thất vọng về quyết định của CHMP, xét đến hồ sơ an toàn và hiệu quả đã được thiết lập tốt và thuận lợi của Translarna,” ông Matthew B. Klein, Tiến sĩ, Giám đốc điều hành, PTC Therapeutics, Inc cho biết. “Tất nhiên, quyết định này tàn nhẫn nhất đối với hàng trăm cậu bé và những người đàn ông trẻ ở Châu Âu mắc bệnh loạn dưỡng cơ Duchenne do đột biến vô nghĩa, những người không có liệu pháp được chấp thuận nào khác. Chúng tôi sẽ gửi yêu cầu xem xét lại cho CHMP để đảo ngược ý kiến này, như chúng tôi đã từng làm trong lịch sử quy định của Translarna tại Châu Âu.”
Translarna đã nhận được giấy phép tiếp thị có điều kiện ở Châu Âu vào năm 2014 dựa trên kết quả của Nghiên cứu 007, và giấy phép có điều kiện đã được gia hạn vào năm 2017. Là một phần của việc gia hạn giấy phép tiếp thị có điều kiện, PTC đồng ý với nghĩa vụ cụ thể là tiến hành thử nghiệm đối chứng giả dược thứ ba, Nghiên cứu 041. PTC đã chia sẻ kết quả của Nghiên cứu 041, bao gồm các kết quả có ý nghĩa thống kê danh nghĩa trên một số điểm cuối chính trong tổng số dân nghiên cứu 359 bé trai được ghi nhận mặc dù nó không đạt được ý nghĩa thống kê trong phân tích nhóm phân tích chính.
Dữ liệu từ Nghiên cứu 041, cũng như dữ liệu từ hai thử nghiệm đối chứng giả dược trước đó – Nghiên cứu 007 và 020 – tạo thành cơ sở cho việc xem xét và quyết định của CHMP. Bằng chứng hỗ trợ hiệu quả bổ sung bao gồm các phân tích tổng hợp mạnh mẽ cho thấy lợi ích thống kê có ý nghĩa rất cao trên một số điểm cuối bệnh quan trọng nắm bắt các khía cạnh khác nhau của bệnh DMD, bao gồm thử nghiệm đi bộ 6 phút (6MWD), Đánh giá di chuyển North Star và các xét nghiệm chức năng thời gian. Ngoài ra, các phân tích của sổ đăng ký thực tế STRIDE, bao gồm 300 bé trai với thời gian điều trị trung bình hơn 5,5 năm, cho thấy liệu pháp Translarna lâu dài làm chậm thời gian mất khả năng di chuyển 3,5 năm đã được đưa vào như một phần của bộ dữ liệu để xác nhận lợi ích điều trị lâu dài có ý nghĩa. Ngoài ra, Translarna đã cho thấy hồ sơ an toàn thuận lợi, với hơn 3.000 bệnh nhân được điều trị cho đến nay.
Trong việc xem xét lại, PTC có kế hoạch tập trung vào bằng chứng rõ ràng và nhất quán về lợi ích được ghi nhận ở tổng số dân 700 bé trai được bao gồm trong tất cả các nghiên cứu (007, 020 và 041). Ngoài ra, PTC sẽ giải quyết quyết định chỉ định một nhóm phân tích chính khác trong Nghiên cứu 041 so với nhóm trước đây đã được chứng minh là phản ứng nhất với hiệu ứng điều trị trên 6MWD trong các Nghiên cứu 007 và 020. PTC cũng sẽ giải quyết các mối quan ngại được đưa ra liên quan đến tính vững chắc của dữ liệu STRIDE trong việc hỗ trợ lợi ích điều trị lâu dài.
Cuộc gọi hội nghị hôm nay
PTC sẽ tổ chức một cuộc hội nghị điện thoại vào lúc 8:45 sáng EDT hôm nay để thảo luận về tin tức này. Để truy cập cuộc gọi qua điện thoại, vui lòng nhấp vào đây để đăng ký và bạn sẽ được cung cấp chi tiết để tham gia cuộc gọi. Để tránh chậm trễ, chúng tôi khuyên người tham gia nên gọi điện thoại tham gia cuộc hội nghị điện thoại 15 phút trước khi bắt đầu cuộc gọi. Cuộc hội nghị trực tuyến có thể truy cập trên phần Nhà đầu tư của trang web PTC tại https://ir.ptcbio.com/events-presentations. Một bản ghi âm của cuộc gọi sẽ có sẵn khoảng hai giờ sau khi kết thúc cuộc gọi và sẽ được lưu trữ trên trang web của công ty trong 30 ngày sau cuộc gọi.
Về Translarna
Translarna (ataluren), được PTC Therapeutics khám phá và phát triển, là một liệu pháp phục hồi protein được thiết kế để cho phép hình thành protein hoạt động ở bệnh nhân mắc rối loạn di truyền do đột biến vô nghĩa. Đột biến vô nghĩa là sự thay đổi trong mã di truyền dẫn đến việc dừng quá trình tổng hợp một protein thiết yếu quá sớm. Rối loạn kết quả được xác định bởi protein nào không thể được biểu hiện đầy đủ và không còn chức năng, chẳng hạn như dystrophin trong bệnh loạn dưỡng cơ Duchenne. Translarna, tên thương mại của ataluren, được cấp phép ở nhiều quốc gia bao gồm Vương quốc Anh, Bắc Ireland và Khu vực Kinh tế Châu Âu để điều trị bệnh loạn dưỡng cơ Duchenne do đột biến vô nghĩa ở bệnh nhân đi lại được từ 2 tuổi trở lên. Ataluren là một loại thuốc điều tra mới ở Hoa Kỳ.
Về bệnh loạn dưỡng cơ Duchenne (Duchenne)
Chủ yếu ảnh hưởng đến nam giới, Duchenne là một rối loạn di truyền hiếm gặp và chết người dẫn đến suy yếu cơ tiến triển từ thời thơ ấu và dẫn đến tử vong sớm vào giữa những năm 20 do suy tim và suy hô hấp. Đây là một rối loạn cơ tiến triển do thiếu protein dystrophin hoạt động. Dystrophin rất quan trọng đối với tính ổn định cấu trúc c