Đó là một sự hợp tác không có khả năng, và nó bắt đầu ở một nơi không có khả năng, nhưng sự hợp tác mà Katalin Kariko và Tiến sĩ. Drew Weissman đã hình thành tại Đại học Pennsylvania vào những năm 1990 giờ đây đã dẫn đến một giải Nobel chung về Sinh lý học và Y học.
Kariko và Weissman đã được trao giải Nobel cho công trình của họ trong việc tinh chỉnh vật liệu di truyền mRNA để làm cho nó thuận lợi hơn trong việc hoạt động trong các loại vắc-xin. Phát hiện của họ đã dẫn đến các loại vắc xin mRNA đầu tiên được phê duyệt, nhắm mục tiêu vào vi-rút COVID-19, vào năm 2020. Và thành công đó đang gieo hạt cho các chiến lược dựa trên mRNA trên một số điều kiện khác nhau, bao gồm cả các bệnh truyền nhiễm khác cũng như ung thư.
Chồng của Kariko đã trả lời cuộc gọi từ Stockholm vào sáng sớm ngày 2 tháng 10 tại nhà của họ ở ngoại ô Philadelphia. Cô nói với nobelprize.org rằng ban đầu cô nghĩ “ai đó chỉ đùa thôi.” Trong khi cô nói rằng cuộc trò chuyện liên quan đến thông tin khoa học chi tiết mà sẽ rất khó giả mạo, “bạn không bao giờ biết được trong những ngày này,” cô nói.
Đúng với sự hợp tác lâu dài của họ, Kariko sau đó đã gọi cho Weissman để chia sẻ tin vui. Trên thực tế, cuộc gọi sớm vào buổi sáng có thể đã nhắc anh nhớ đến những năm tháng tương tự mà anh và Kariko đã trao đổi email vào lúc bình minh khi họ đang làm việc để giải quyết vấn đề biến mRNA thành các liệu pháp đáng tin cậy.
Sự hợp tác đó bắt đầu tại máy photocopy giữa các văn phòng của họ tại Đại học Pennsylvania. Kariko say mê mRNA, đó là phần của DNA mã hóa protein, tin tưởng rằng nó sẽ là chìa khóa để phát triển các phương pháp điều trị mới cho bệnh tim, đột quỵ và các điều kiện khác. Rất ít nhà khoa học vào thời điểm đó đồng ý, vì RNA ít ổn định hơn nhiều so với DNA, và bất chấp nhiều năm nghiên cứu chuyên sâu, không mệt mỏi, Kariko có rất ít kết quả để thể hiện.
Sau đó, cuộc gặp gỡ tình cờ với Weissman tại máy photocopy vào năm 1997 đã xảy ra. Weissman là một nhà miễn dịch học và bác sĩ và đã đến Penn từ Viện Y tế Quốc gia để tiếp tục phát triển vắc-xin chống lại HIV. Kariko xã giao hơn đã cố gắng bán cho đồng nghiệp về các ưu điểm của mRNA, và Weissman đã lắng nghe.
Tuy nhiên, để biến mRNA thành một công cụ hữu ích để điều trị cho người, Kariko cần tìm cách để ức chế xu hướng kích thích hệ miễn dịch của nó, cuối cùng tạo ra phản ứng viêm nguy hiểm và phá hủy chính mRNA đó được cho là có tác dụng điều trị. Tính cách của họ không thể khác biệt hơn – theo Kariko, Weissman nói rằng cô có xu hướng rẽ trái và phải để tạo ra ý tưởng, trong khi anh ấy thích cách tiếp cận thẳng thắn hơn. Tuy nhiên, “chúng tôi làm việc cạnh nhau,” Weissman nói. Nhưng nghiên cứu của họ không được ưa chuộng, cả với lãnh đạo của trường đại học, cũng như cộng đồng khoa học. “Chúng tôi không thể có tài trợ [cho nghiên cứu của chúng tôi] chúng tôi không thể có công bố [cho công việc của chúng tôi], chúng tôi không thể khiến mọi người chú ý đến RNA như một cái gì đó thú vị,” Weissman nói trong một cuộc họp báo sau khi Nobel được công bố. “RNA đã thất bại trong các thử nghiệm lâm sàng, và hầu như mọi người đều từ bỏ nó.”
Niềm tin đó cuối cùng đã được chứng minh khi hai loại vắc-xin dựa trên mRNA, bao gồm một loại do BioNTech và Pfizer sản xuất và một loại khác của công ty công nghệ sinh học Mỹ Moderna, trở thành những loại đầu tiên được ủy quyền và phê duyệt để điều trị SARS-CoV-2, và vẫn là nền tảng cho phản ứng đại dịch. Niềm tin kiên định của Kariko cuối cùng đã được chứng minh – hơn hai thập kỷ sau đó – rằng mRNA sẽ tạo ra một nền tảng hiệu quả và tiềm năng mạnh mẽ hơn để điều trị bệnh. Bây giờ, các nhà nghiên cứu đang phát triển các loại vắc-xin dựa trên mRNA để nhắm mục tiêu các bệnh truyền nhiễm khác như đậu mùa và cúm, và chiến lược này thậm chí còn cho thấy triển vọng chống lại ung thư, như một cách để huấn luyện hệ miễn dịch nhận ra khối u. Bởi vì công nghệ vẫn còn rất mới, các nhà khoa học vẫn đang tìm hiểu về bất kỳ tác dụng phụ nào của nền tảng – vắc-xin mRNA cho đến nay đã được liên kết với nguy cơ viêm tim nhẹ cao hơn một chút, ví dụ – nhưng xét rằng hàng triệu người đã nhận được mũi tiêm, cho đến nay lợi ích dường như vượt trội so với rủi ro.
Trong khi nó thường mất gần một thập kỷ để Ủy ban Nobel công nhận hầu hết các nghiên cứu về sinh lý và y học, nhóm nói với Weissman rằng ủy ban mong muốn nhanh chóng hơn trong việc vinh danh công trình tiên phong. Trong khi hầu hết tiềm năng của mRNA vẫn chưa được chứng kiến, thành công của nó trong việc kiểm soát đại dịch và thay đổi cách sản xuất vắc-xin đã hơn xứng đáng cho nó, cùng với các nhà tiên phong Kariko và Weissman, một vị trí trong lịch sử y học.