(SeaPRwire) – MUNICH, ngày 21 tháng 8 năm 2025 — VeonGen Therapeutics, một công ty y học di truyền giai đoạn lâm sàng chuyên phát triển các liệu pháp gen thế hệ tiếp theo, hôm nay đã thông báo rằng Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã cấp chỉ định Liệu pháp Tiên tiến Y học Tái tạo (RMAT) cho VG801, liệu pháp gen thử nghiệm hàng đầu của công ty cho bệnh Stargardt và các bệnh loạn dưỡng võng mạc liên quan đến đột biến ABCA4 khác. Bằng cách cung cấp một gen ABCA4 chức năng, có độ dài đầy đủ, VG801 có tiềm năng giải quyết nguyên nhân di truyền cốt lõi của bệnh Stargardt trên tất cả các đột biến ABCA4.
RMAT là một chỉ định được FDA cấp cho các liệu pháp y học tái tạo, bao gồm các liệu pháp gen, đang được phát triển để điều trị, thay đổi, đảo ngược hoặc chữa khỏi các tình trạng nghiêm trọng hoặc đe dọa tính mạng. Để đủ điều kiện, một sản phẩm thử nghiệm phải cho thấy bằng chứng lâm sàng sơ bộ chỉ ra tiềm năng giải quyết các nhu cầu y tế chưa được đáp ứng cho các bệnh hoặc tình trạng như vậy. Chỉ định RMAT mang lại sự hợp tác chặt chẽ hơn với FDA, cơ hội để phát triển lâm sàng và sản xuất tinh gọn hơn, khả năng ưu tiên xem xét đơn xin cấp phép sinh học (BLA) và các con đường khác để đẩy nhanh quá trình phát triển và xem xét.
Với cột mốc này, VG801 hiện đang giữ các chỉ định RMAT, Bệnh Nhi khoa Hiếm gặp và Thuốc mồ côi. VeonGen cũng đã được chọn để hợp tác với FDA theo chương trình thí điểm Nâng cao Điểm cuối Bệnh hiếm (RDEA) để phát triển một điểm cuối chức năng mới cho bệnh Stargardt.
“Việc nhận được chỉ định RMAT là sự công nhận mạnh mẽ về tiềm năng điều trị của VG801 đối với bệnh Stargardt, một rối loạn võng mạc di truyền phổ biến nhất hiện chưa có liệu pháp điều trị được chấp thuận,” Tiến sĩ Caroline Man Xu, Đồng sáng lập & Giám đốc điều hành của VeonGen Therapeutics cho biết. “Sự công nhận này làm nổi bật tiềm năng của các nền tảng vgRNA REVeRT và vgAAV cải tiến của chúng tôi và mang lại cơ hội để đẩy nhanh quá trình phát triển VG801 và cung cấp một liệu pháp rất cần thiết cho bệnh nhân một cách nhanh chóng và hiệu quả nhất có thể.”
Về VG801
VG801 là một liệu pháp gen dual-AAV đang được phát triển cho bệnh Stargardt và các bệnh loạn dưỡng võng mạc liên quan đến ABCA4 khác. Nó được thiết kế để phục hồi biểu hiện ABCA4 chức năng, có độ dài đầy đủ thông qua nền tảng vgRNA REVeRT độc quyền của VeonGen, kết hợp với các capsid vgAAV được thiết kế để cho phép phân phối hiệu quả đến các tế bào cảm quang. Bằng cách cung cấp một gen ABCA4 chức năng, VG801 có tiềm năng giải quyết nguyên nhân di truyền cơ bản của tất cả các dạng bệnh Stargardt đột biến ABCA4. VG801 hiện đang được đánh giá trong một thử nghiệm lâm sàng Giai đoạn I/II, với việc dùng thuốc cho bệnh nhân đang được tiến hành.
Về Bệnh Stargardt
Bệnh Stargardt là rối loạn võng mạc di truyền phổ biến nhất, ảnh hưởng đến khoảng 1 trên 8.000–10.000 cá nhân trên toàn thế giới. Gây ra bởi các đột biến trong gen ABCA4, bệnh Stargardt được đặc trưng bởi sự mất thị lực trung tâm tiến triển thường bắt đầu từ thời thơ ấu hoặc tuổi thiếu niên, dẫn đến suy giảm thị lực dần dần và, trong một số trường hợp, mù lòa hợp pháp. Hiện tại, không có phương pháp điều trị nào được chấp thuận cho bệnh Stargardt, điều này làm nổi bật một nhu cầu y tế cấp bách chưa được đáp ứng.
Về VeonGen Therapeutics
VeonGen Therapeutics là một công ty y học di truyền giai đoạn lâm sàng chuyên phát triển các liệu pháp gen thế hệ tiếp theo cho bệnh nhân có nhu cầu y tế cao chưa được đáp ứng. Danh mục sản phẩm nhãn khoa của công ty bao gồm VG801, một liệu pháp gen dual-AAV cho bệnh Stargardt và các rối loạn võng mạc liên quan đến ABCA4, và VG901, một liệu pháp gen AAV được truyền nội nhãn cho bệnh viêm võng mạc sắc tố gây ra bởi đột biến CNGA1.
Các nền tảng độc quyền của VeonGen gồm vgAAV, vgRNA REVeRT và AAV Transactivation đóng vai trò là một bộ công cụ mạnh mẽ được thiết kế để khắc phục các thách thức chính trong liệu pháp gen bằng cách cho phép phân phối gen hiệu quả, tái tạo các gen lớn vượt quá giới hạn AAV truyền thống và điều hòa phiên mã các gen liên quan đến bệnh, từ đó mở rộng tiềm năng của các liệu pháp dựa trên AAV. Có trụ sở chính tại Munich, Đức, VeonGen cũng đang tìm kiếm các ứng dụng và đối tác trong lĩnh vực tim mạch, hệ thần kinh trung ương (CNS) và các lĩnh vực bệnh khác.
Để biết thêm thông tin, vui lòng truy cập www.veongen.com.
Bài viết được cung cấp bởi nhà cung cấp nội dung bên thứ ba. SeaPRwire (https://www.seaprwire.com/) không đưa ra bảo đảm hoặc tuyên bố liên quan đến điều đó.
Lĩnh vực: Tin nổi bật, Tin tức hàng ngày
SeaPRwire cung cấp phát hành thông cáo báo chí thời gian thực cho các công ty và tổ chức, tiếp cận hơn 6.500 cửa hàng truyền thông, 86.000 biên tập viên và nhà báo, và 3,5 triệu máy tính để bàn chuyên nghiệp tại 90 quốc gia. SeaPRwire hỗ trợ phân phối thông cáo báo chí bằng tiếng Anh, tiếng Hàn, tiếng Nhật, tiếng Ả Rập, tiếng Trung Giản thể, tiếng Trung Truyền thống, tiếng Việt, tiếng Thái, tiếng Indonesia, tiếng Mã Lai, tiếng Đức, tiếng Nga, tiếng Pháp, tiếng Tây Ban Nha, tiếng Bồ Đào Nha và các ngôn ngữ khác.
| Liên hệ VeonGen Therapeutics Tiến sĩ Caroline Man Xu Đồng sáng lập và Giám đốc điều hành |
Liên hệ Truyền thông VeonGen Therapeutics MC Services AG Shaun Brown / Julia von Hummel điện thoại: +49 (0)89 2102280 |
