- VeonGen tiến hành hai liệu pháp gen độc quyền, đầu tiên trong phân khúc, đang trong giai đoạn thử nghiệm lâm sàng, được hỗ trợ bởi các nền tảng công nghệ vgRNA REVeRT và vgAAV mới lạ của hãng
- Chương trình hàng đầu VG801 nhận được chỉ định Bệnh Nhi khoa Hiếm gặp (Rare Pediatric Disease Designation) từ FDA và đang tiến triển trong thử nghiệm Giai đoạn 1/2 trên người đầu tiên cho bệnh Stargardt, với quá trình phát triển điểm cuối chức năng đang được tiến hành thông qua chương trình RDEA của FDA
(SeaPRwire) – MUNICH, ngày 05 tháng 6 năm 2025 — VeonGen Therapeutics, trước đây gọi là ViGeneron, hôm nay đã công bố việc đổi tên để phản ánh sự phát triển của công ty thành một công ty thuốc di truyền giai đoạn lâm sàng tập trung vào phát triển các liệu pháp gen biến đổi cho bệnh nhân có nhu cầu y tế chưa được đáp ứng cao.
VeonGen đã đưa hai chương trình trị liệu gen đầu tiên trong phân khúc vào phát triển lâm sàng, đánh dấu một bước tiến quan trọng hướng tới giải quyết các bệnh không có lựa chọn điều trị nào được chấp thuận. Các chương trình này bao gồm VG801, một liệu pháp gen AAV kép mới cho bệnh Stargardt và các rối loạn võng mạc liên quan đến ABCA4 khác, và VG901, một liệu pháp gen AAV được đưa vào dịch kính để điều trị bệnh viêm võng mạc sắc tố do đột biến CNGA1. Cả hai chương trình đều được hỗ trợ bởi các nền tảng thuốc di truyền độc quyền của VeonGen, được thiết kế để giải quyết các thách thức quan trọng trong việc phân phối gen trong các liệu pháp dựa trên AAV: vgRNA REVeRT, sử dụng trans-splicing mRNA để cung cấp các gen lớn vượt quá giới hạn tải trọng AAV là 4,7 kb; và vgAAV, một nền tảng capsid được thiết kế để tối ưu hóa việc phân phối an toàn và hiệu quả thông qua đường tiêm nội nhãn hoặc dưới võng mạc.
VeonGen cũng thông báo rằng chương trình hàng đầu VG801 của họ đã nhận được chỉ định Bệnh Nhi khoa Hiếm gặp (RPDD) từ U.S. Food and Drug Administration (FDA) cho việc điều trị chứng loạn dưỡng võng mạc liên quan đến đột biến ABCA4. Liệu pháp đang được nghiên cứu hiện đang được đánh giá trong một thử nghiệm lâm sàng Giai đoạn 1/2 trên người đầu tiên, với việc thử nghiệm trên bệnh nhân đang được tiến hành. Đồng thời, VeonGen đang phát triển một điểm cuối chức năng với sự hợp tác của FDA thông qua chương trình thí điểm Rare Disease Endpoint Advancement (RDEA). VG801 nhắm đến việc điều trị cho bệnh nhân có đột biến ABCA4 hai alen liên quan đến bệnh Stargardt và các chứng loạn dưỡng võng mạc liên quan – bệnh võng mạc di truyền phổ biến nhất, ảnh hưởng đến khoảng 1 trên 8.000 đến 10.000 người trên toàn thế giới và là nguyên nhân hàng đầu gây thoái hóa điểm vàng ở trẻ em và thanh niên.
“Việc đổi tên này phản ánh hành trình của chúng tôi – từ một nhà đổi mới nền tảng thành một công ty giai đoạn lâm sàng với hai liệu pháp gen trong phòng khám. Với VG801 và VG901 đang tiến triển trong các thử nghiệm lâm sàng và các nền tảng của chúng tôi chứng minh tiềm năng chuyển đổi mạnh mẽ, chúng tôi có vị thế tốt để mở rộng biên giới của y học di truyền trong nhãn khoa và hơn thế nữa,” Tiến sĩ Caroline Man Xu, Đồng sáng lập & Giám đốc điều hành của VeonGen Therapeutics cho biết. “Chỉ định Bệnh Nhi khoa Hiếm gặp của FDA cho VG801 không chỉ làm nổi bật sức mạnh của phương pháp khoa học của chúng tôi mà còn củng cố sự tập trung của chúng tôi vào việc đẩy nhanh quá trình phát triển và cung cấp các liệu pháp biến đổi cho bệnh nhân có nhu cầu cấp thiết.”
Các nền tảng trị liệu gen độc quyền của VeonGen được thiết kế để có khả năng ứng dụng trị liệu rộng rãi. Ngoài nhãn khoa, công ty đang khám phá việc mở rộng và hợp tác trong các lĩnh vực tim mạch, hệ thần kinh trung ương (CNS) và các lĩnh vực bệnh khác.
Giới thiệu về VeonGen Therapeutics
VeonGen Therapeutics là một công ty thuốc di truyền giai đoạn lâm sàng, phát triển các liệu pháp gen thế hệ tiếp theo cho bệnh nhân có nhu cầu y tế chưa được đáp ứng cao. Danh mục nhãn khoa độc quyền của công ty có hai chương trình lâm sàng đầu tiên trong phân khúc: VG801, một liệu pháp gen AAV kép tận dụng mRNA trans-splicing thông qua các nền tảng vgRNA REVeRT và vgAAV để cung cấp gen ABCA4 đầy đủ cho bệnh Stargardt và các rối loạn võng mạc liên quan; và VG901, một liệu pháp gen AAV được đưa vào dịch kính dựa trên nền tảng vgAAV nhắm mục tiêu bệnh viêm võng mạc sắc tố do đột biến CNGA1.
Ba nền tảng công nghệ khác biệt của VeonGen đóng vai trò là một hộp công cụ mạnh mẽ được thiết kế để giải quyết các thách thức quan trọng trong việc phân phối gen và các nhu cầu chưa được đáp ứng liên quan đến các liệu pháp dựa trên AAV. Nền tảng vgAAV có các capsid AAV được thiết kế với hiệu quả chuyển nạp tăng cường và khả năng vượt qua các rào cản sinh học, cho phép các đường phân phối ít xâm lấn hơn như tiêm nội nhãn và tiêm toàn thân. Nền tảng vgRNA REVeRT (Tái tạo thông qua mRNA Trans-splicing) cho phép phân phối và tái tạo các gen lớn—vượt quá giới hạn tải trọng AAV 4,7 kb—ở mức mRNA trong các mô được nhắm mục tiêu bởi một capsid AAV đã chọn. Nền tảng thứ ba, AAV Transactivation, tận dụng sự điều hòa phiên mã qua trung gian CRISPR/Cas để cho phép hoạt hóa hoặc ức chế in vivo các gen liên quan đến bệnh—mở rộng tiềm năng của các liệu pháp dựa trên AAV vượt ra ngoài việc bổ sung gen và cho phép các ứng dụng mới trong chẩn đoán di truyền.
Với tiềm năng mạnh mẽ cho các ứng dụng vượt ra ngoài nhãn khoa, VeonGen cũng đang khám phá việc mở rộng và hợp tác trong các lĩnh vực tim mạch, hệ thần kinh trung ương (CNS) và các lĩnh vực bệnh khác. Công ty được thành lập vào năm 2017 bởi một đội ngũ có chuyên môn sâu về kỹ thuật vectơ AAV, phát triển liệu pháp gen và chuyển đổi lâm sàng. Trụ sở chính của VeonGen đặt tại Munich, Đức.
Để biết thêm thông tin, vui lòng truy cập
Bài viết được cung cấp bởi nhà cung cấp nội dung bên thứ ba. SeaPRwire (https://www.seaprwire.com/) không đưa ra bảo đảm hoặc tuyên bố liên quan đến điều đó.
Lĩnh vực: Tin nổi bật, Tin tức hàng ngày
SeaPRwire cung cấp phát hành thông cáo báo chí thời gian thực cho các công ty và tổ chức, tiếp cận hơn 6.500 cửa hàng truyền thông, 86.000 biên tập viên và nhà báo, và 3,5 triệu máy tính để bàn chuyên nghiệp tại 90 quốc gia. SeaPRwire hỗ trợ phân phối thông cáo báo chí bằng tiếng Anh, tiếng Hàn, tiếng Nhật, tiếng Ả Rập, tiếng Trung Giản thể, tiếng Trung Truyền thống, tiếng Việt, tiếng Thái, tiếng Indonesia, tiếng Mã Lai, tiếng Đức, tiếng Nga, tiếng Pháp, tiếng Tây Ban Nha, tiếng Bồ Đào Nha và các ngôn ngữ khác.
| VeonGen Therapeutics Contact Dr. Caroline Man Xu Co-Founder and CEO |
VeonGen Therapeutics Media Contact MC Services AG Shaun Brown / Julia von Hummel phone: +49 (0)89 2102280 |
“`