Thử nghiệm giai đoạn 2 của Survodutide cho thấy 83% người trưởng thành được điều trị đạt được kết quả đột phá trong bệnh gan do MASH, với cải thiện đáng kể về tình trạng xơ gan

• Survodutide có tiềm năng trở thành phương pháp điều trị hàng đầu cho bệnh gan do rối loạn chuyển hóa gây ra (MASH)*, sau khi đạt được mục tiêu chính và các mục tiêu thứ cấp chính trong thử nghiệm lâm sàng giai đoạn II kéo dài 48 tuần so với giả dược.
• Survodutide, một chất chủ vị kép mới của thụ thể glucagon/GLP-1, đã thể hiện hiệu quả ở người thừa cân¹, và kết quả đáng kể trong MASH² cho thấy tiềm năng mang lại lợi ích lâm sàng đáng kể trên phổ tim mạch, thận và chuyển hóa.

(SeaPRwire) –   Công ty Boehringer Ingelheim ngày hôm nay thông báo rằng tới 83,0% người lớn được điều trị bằng survodutide (BI 456906) đã đạt được cải thiện có ý nghĩa thống kê về bệnh gan do rối loạn chuyển hóa gây ra (MASH) so với giả dược (18,2%) trong thử nghiệm lâm sàng giai đoạn II [sự khác biệt phản ứng: 64,8% (CI 51,1% – 78,6%), p<0,0001].² Thử nghiệm đạt được mục tiêu chính với survodutide đạt cải thiện MASH được chứng minh bằng sinh thiết sau 48 tuần, mà không làm trầm trọng thêm các giai đoạn xơ hóa gan F1, F2 và F3 (sẹo nhẹ đến trung bình hoặc nặng).² Survodutide cũng đạt được tất cả các mục tiêu thứ cấp, bao gồm cải thiện xơ hóa gan có ý nghĩa thống kê.²

Survodutide có tiềm năng trở thành phương pháp điều trị hàng đầu cho MASH, một bệnh gan liên quan đến các rối loạn tim mạch, thận và chuyển hóa khác.^3,4,6

Survodutide là chất chủ vị kép glucagon/GLP-1 với cơ chế tác động mới, và là loại đầu tiên cho thấy mức độ lợi ích này trong thử nghiệm lâm sàng giai đoạn II về MASH.^2,7 Thành phần chủ vị glucagon trong survodutide có thể tăng chi tiêu năng lượng,⁷ và có tác động trực tiếp lên gan có thể góp phần cải thiện xơ hóa.² Thành phần chủ vị GLP-1 làm giảm cảm giác thèm ăn trong khi tăng cảm giác no và no bụng.^7,8

“Tôi rất phấn khởi khi thấy kết quả đáng kể này từ thử nghiệm lâm sàng giai đoạn II của survodutide trong MASH và xơ hóa gan. Những dữ liệu này đặt survodutide trong vị thế tiềm năng dẫn đầu điều trị cho nhóm người có nhu cầu y tế lớn, và sẽ mang lại hy vọng cho những người sống chung với MASH và xơ hóa gan,” Tiến sĩ Arun Sanyal, Giáo sư Y khoa, Sinh lý học và Bệnh lý học phân tử tại Trường Y khoa Đại học Virginia Commonwealth và Chủ nhiệm thử nghiệm cho biết. “Tôi mong chờ chia sẻ thêm chi tiết về các mục tiêu thứ cấp chính, bao gồm tỷ lệ người lớn đạt được cải thiện xơ hóa gan, tại một hội nghị trong nửa đầu năm nay.”

“Những kết quả MASH này cho thấy survodutide có tiềm năng trở thành phương pháp điều trị hàng đầu, và chúng tôi tin rằng điểm khác biệt chính là tác dụng của chủ vị thụ thể glucagon làm việc trực tiếp lên gan,” bà Carinne Brouillon, Giám đốc Phân ngành Y học Con người, Công ty Boehringer Ingelheim cho biết. “Để mang tiềm năng điều trị này đến hơn 1 tỷ người bị ảnh hưởng bởi các bệnh tim mạch, thận, chuyển hóa liên quan, chúng tôi sẽ nỗ lực tiến hành nhanh nhất có thể trong MASH. Chúng tôi cũng đang tiến triển với survodutide trong các tình trạng liên quan khác, đã bắt đầu chương trình thử nghiệm lâm sàng giai đoạn III cho béo phì.”

Gan điều hành chuyển hóa của cơ thể và do đó đóng vai trò quan trọng trong hệ thống tim mạch, thận và chuyển hóa.⁹ MASH là bệnh tiến triển ảnh hưởng đến hơn 115 triệu người trên toàn cầu¹⁰, do viêm gan dẫn đến xơ hóa.¹¹ Xơ hóa nặng của mô gan (xơ gan) có thể tăng đáng kể nguy cơ bệnh gan cuối giai đoạn và ung thư gan,⁵ trong đó ghép gan có thể là phương pháp điều trị duy nhất.¹² MASH dự kiến sẽ trở thành nguyên nhân hàng đầu của việc ghép gan vào năm 2030,¹³ gây áp lực tài chính lớn lên hệ thống y tế.^14,15 MASH cũng có thể ảnh hưởng đến chất lượng cuộc sống, mối quan hệ và khả năng làm việc của người bệnh.¹⁶ Mặc dù gánh nặng này, hiện tại vẫn thiếu các phương pháp điều trị đích và không có thuốc được cấp phép.

Thử nghiệm giai đoạn II kiểu mù kép, có giả dược nghiên cứu ba liều lượng của survodutide là 2,4 mg, 4,8 mg và 6,0 mg.¹⁷ Kết quả sơ bộ cho thấy cải thiện MASH ở tất cả các liều lượng được khám phá trong thử nghiệm.² Điều trị bằng survodutide không cho thấy vấn đề an toàn hoặc dung nạp không mong đợi, kể cả ở liều cao hơn 6,0mg.²

Tin tức ngày hôm nay củng cố việc Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) cấp Định hướng Tiến trình Nhanh cho survodutide trong điều trị MASH vào năm 2021,¹⁸ tiếp theo là Cơ quan Dược phẩm Châu Âu (EMA) cấp truy cập cho survodutide vào Chương trình Thuốc Ưu tiên (PRIME) cho MASH kèm theo xơ hóa vào tháng 11 năm ngoái.19 Những quy trình này nhằm mục đích hỗ trợ việc đẩy nhanh quá trình xem xét các loại thuốc điều trị bệnh nghiêm trọng và chưa được đáp ứng, với mục tiêu mang các thuốc mới quan trọng đến người bệnh sớm hơn.

Survodutide cũng đang được đánh giá trong năm thử nghiệm lâm sàng giai đoạn III cho người sống với béo phì và thừa cân, trong các nhóm người con.²⁰ SYNCHRONIZE-1 và SYNCHRONIZE-2 bao gồm người sống với bệnh đi kèm, không và có tiểu đường loại 2, tương ứng.²⁰ Thử nghiệm SYNCHRONIZE-CVOT bao gồm người sống với bệnh tim mạch, bệnh thận mạn tính hoặc có yếu tố nguy cơ mắc bệnh tim mạch.²⁰ Ngoài ra, Công ty Boehringer Ingelheim đang khảo sát survodutide trong các thử nghiệm lâm sàng giai đoạn III ở Nhật Bản (SYNCHRONIZE-JP) và Trung Quốc (SYNCHRONIZE-CN) cho nhóm người sống với béo phì.^21,22

Sử dụng thuật ngữ MASH

*Thử nghiệm lâm sàng giai đoạn II của Công ty Boehringer Ingelheim được đăng ký trên clinicaltrials.gov dưới tên ‘Một nghiên cứu để kiểm tra an toàn và hiệu quả của BI456906 ở người lớn mắc bệnh viêm gan nhiễm mỡ không do rượu (NASH) và xơ hóa gan (F1-F3)’.

Thử nghiệm này được đăng ký trước khi cập nhật danh pháp vào năm 2023 bởi một số hội gan đa quốc gia bao gồm EASL, AASLD và ALEH.²³ Khuyến nghị của họ là cập nhật bệnh gan nhiễm mỡ không do rượu (NAFLD) thành bệnh gan do rối loạn chuyển hóa gây ra nhiễm mỡ (MASLD), và cập nhật bệnh viêm gan nhiễm mỡ không do rượu (NASH) thành bệnh gan do rối loạn chuyển hóa gây ra viêm gan (MASH).